index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

229

Références bibliographiques

531

Mots-clés

Gene therapy Splicing Neurons Animals Golgi apparatus Mice Myopathy Duchenne muscular dystrophy Virus Integration Calcium Genetic Loci Child CRISPR-Cas9 Genetic Therapy Pluripotent stem cells Gene Expression Regulation Stem cell Gene Transfer Techniques Adult FKRP Astrocytes Pathological modeling Cell Proliferation Humans RNA biology Immunology Reporter Protein Tyrosine Phosphatases Induced pluripotent stem cells Muscular dystrophy Progeria Cell therapy Viral Knockout Chromosomal instability Canine Animal Transduction Micronuclei Polymorphism HEK293 Cells Genetic Human pluripotent stem cells Myotonic dystrophy type 1 Liver Chromothripsis Age-related macular degeneration Transfection/methods Activin Receptors Cell Line Aequorin Female Disease Models Astrocyte Retinitis pigmentosa Spinal cord Genes Duchenne Muscular Dystrophy Genotoxicity Preschool Transcriptomics CRISPR/Cas9 MiRNA Dependovirus/genetics/immunology Receptors Muscle Phenotype AAV Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Flavivirus Male Myopathies Inbred C57BL DLK1-DIO3 Human Cellules souches pluripotentes Dosage Muscle disease Genetic Vectors Mutation Dystrophin Muscular Dystrophy Inbred mdx DMD Dependovirus/genetics Lentiviral vector Genetic Therapy/methods Antigens Adeno-associated virus Genome editing Myotubular myopathy Cellules souches embryonnaires humaines Lentivirus/genetics Metabolism Myotonic dystrophy Thérapie cellulaire Mitochondria Cellules souches pluripotentes humaines Genome Animal models